臨床研究等提出・公開システム
臨床研究・治験計画情報の詳細情報です。
| 特定臨床研究 | ||
| 令和3年9月16日 | ||
| 令和7年4月1日 | ||
| 令和6年7月30日 | ||
| デスモイド型線維腫症に対するオーラノフィンの有効性と安全性に関する臨床研究 |
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| デスモイドに対するオーラノフィン臨床試験 | ||
| 西田 佳弘 | ||
| 名古屋大学 | ||
| デスモイドは良悪性中間型の（筋）線維芽細胞様腫瘍であり、デスモイドは生命を脅かすことは少ないが、局所浸潤性が強く、患者のQOLを著明に低下させる。抗がん剤や分子標的治療薬の有効性が報告されているが、本邦で正式に保険適用となっている薬剤はない。また、これらの薬剤は副作用が強く、高価であることから悪性腫瘍ではないデスモイドには使用しにくい。我々はdrug repositioning法により、デスモイドを制御するオーラノフィンを同定し、動物実験でその効果を確認した。本剤は抗がん剤、分子標的薬と比較して安価であり、リウマチ薬として長く使用され、重篤な副作用の報告はほとんどない。本研究では第2相臨床研究としてオーラノフィンのデスモイドに対する効果と有害事象を明らかにする。 | ||
| 2 | ||
| デスモイド型線維腫症 | ||
| 研究終了 | ||
| オーラノフィン | ||
| オーラノフィン錠 | ||
| 名古屋大学臨床研究審査委員会 | ||
| CRB4180004 | ||
総括報告書の概要
総括報告書の概要
管理的事項
管理的事項
| 2025年02月27日 | ||
２ 臨床研究結果の要約
２ 臨床研究結果の要約
| 2024年07月30日 | |||
| 16 | |||
| / | 年齢中央値は43歳 （28-78歳）、PS0が47人、PS1が8人、男性4人、女性11人 試験開始時腫瘍最大径の中央値は59mm (30-129)、腫瘍の発生部位は頚部2人、胸壁3人、腹壁3人、上肢4人、下肢2人、多発性1人であった。ECOGのPSは0が13人、1が3人。痛み評価であるNRSは中央値が4.0 (0-9)であり、デスモイドが痛みを伴う腫瘍であることを反映していた。 |
The median age was 43 years (range 28-78 years), 47 patients had a PS of 0, 8 had a PS of 1, 4 were male, and 11 were female. The median maximum tumor diameter at the start of the study was 59mm (range 30-129mm). The tumors occurred in the neck in 2 patients, the chest wall in 3, the abdominal wall in 3, the upper limbs in 4, the lower limbs in 2, and multiple lesions in 1 patient. The ECOG PS was 0 in 13 patients and 1 in 3. The median pain rating NRS was 4.0 (range 0-9), reflecting the fact that desmoids are painful tumors. | |
| / | 名古屋大学医学部附属病院単一施設の試験であり、登録ペースは、当初予測したペースと比べて遅く、予定していた23人には到達しなかった。試験開始の承諾を得た16人中、15人で試験薬を投与し、26週時点の主要評価項目の結果が得られたのは13人、52週の試験終了まで継続できたのが12人であった。 | The trial was conducted at a single facility, Nagoya University Hospital, and the enrollment pace was slower than initially expected, and did not reach the planned number of 23 patients. Of the 16 patients who agreed to start the trial, 15 were administered the study drug, 13 achieved the primary endpoint results at 26 weeks, and 12 continued to the end of the trial at 52 weeks. | |
| / | 試験薬投与による下痢2人、軟便6人、腹痛1人あり、いずれも軽症であった。試験薬と関連のない右橈骨骨折が1人に発生し、重篤と判断した。 | Two patients experienced diarrhea, six experienced loose stools, and one experienced abdominal pain due to the study drug, all of which were mild. One patient experienced a right radius fracture unrelated to the study drug, which was considered serious. | |
| / | 本試験では、オーラノフィンの投与6ヵ月時の閾値無増悪生存率を40%、期待無増悪生存率を70%と設定し、主要評価項目を26週時点での無増悪生存率として検証した。結果として、26週時点での無増悪生存率は92.9%(90%CI: 68.1-98.6%)であり、良好な無増悪生存率が得られた。 また、52週時点での無増悪生存率も92.9%(90%CI: 68.1-98.6%)であり、良好な無増悪生存率が得られた。最良効果は15人すべてSDであり、臨床的有益割合は26週時点、52週時点でいずれも無増悪生存割合は92.9%(90%CI: 68.1-98.6%)であった。MRI T2強調画像による腫瘍の中で筋のintensityより高い値を示す割合は、ベースラインで中央値76.0%、26週時に54.0%と低下していた。痛み尺度であるNRSについては登録時4.0であったのが26週時点では2.8と低下していた。EQ-５DによるQOL評価はベースラインで中央値0.895、52週時点では0.883と明らかな差がなく、GODDESSによるQOL評価はベースラインで中央値17.0、52週時点では13.0と軽度改善を認めた。 |
In this study, the threshold progression-free survival rate at 6 months after administration of auranofin was set at 40%, the expected progression-free survival rate at 70%, and the primary endpoint was the progression-free survival rate at 26 weeks. As a result, the progression-free survival rate at 26 weeks was 92.9%(90%CI: 68.1-98.6%), which was a good progression-free survival rate. In addition, the progression-free survival rate at 52 weeks was 92.9%(90%CI: 68.1-98.6%), which was a good progression-free survival rate. The best response was SD in all 15 patients, and the clinical benefit rate was 92.9%(90%CI: 68.1-98.6%) at both 26 weeks and 52 weeks. The proportion of tumors showing a higher intensity than muscle intensity on MRI T2-weighted images was a median of 76.0% at baseline, decreasing to 54.0% at 26 weeks. The pain scale NRS was 4.0 at enrollment, decreasing to 2.8 at 26 weeks. QOL assessment by EQ-5D was a median of 0.895 at baseline and 0.883 at 52 weeks, with no clear difference, and QOL assessment by GODDESS was a median of 17.0 at baseline and 13.0 at 52 weeks, showing a slight improvement. |
|
| / | 病勢の進行しているデスモイド患者に対し、オーラノフィンを投与する本試験治療は、腫瘍の増大を認めなかった点で有効で合ったと判断され、試験薬剤と関連した重篤な副作用がなかったことから安全な治療と考えられる。 | This study treatment, in which auranofin was administered to patients with progressive desmoid disease, was deemed effective because of the high progression-free survival rate, and was considered safe because there were no serious side effects related to the study drug. | |
| 2025年04月01日 | |||
３ IPDシェアリング
３ IPDシェアリング
| / | 無 | No | |
|---|---|---|---|
| / | 予定なし | Not planned | |
管理的事項
管理的事項
| 研究の種別 | 特定臨床研究 |
|---|---|
| 届出日 | 令和7年2月27日 |
| 臨床研究実施計画番号 | jRCTs041210071 |
１ 特定臨床研究の実施体制に関する事項及び特定臨床研究を行う施設の構造設備に関する事項
１ 特定臨床研究の実施体制に関する事項及び特定臨床研究を行う施設の構造設備に関する事項
（１）研究の名称
（１）研究の名称
| デスモイド型線維腫症に対するオーラノフィンの有効性と安全性に関する臨床研究 |
Specified clinical trial on the efficacy and safety of auranofin for desmoid-type fibromatosis (Auranofin clinical trial for desmoid (ACTD)) | ||
| デスモイドに対するオーラノフィン臨床試験 | Auranofin clinical trial for desmoid (Auranofin clinical trial for desmoid (ACTD)) | ||
（２）統括管理者に関する事項等
（２）統括管理者に関する事項等
| 医師又は歯科医師である個人 | |||
| 西田 佳弘 | Nishida Yoshihiro | ||
|
|
50332698 | ||
|
/
|
名古屋大学 | Nagoya University | |
|
|
リハビリテーション科 | ||
| 466-8550 | |||
| / | 愛知県名古屋市昭和区鶴舞65 | 65-Tsurumai, Showa, Nagoya | |
| 052-744-1908 | |||
| ynishida@med.nagoya-u.ac.jp | |||
| 西田 佳弘 | Nishida Yoshihiro | ||
| 名古屋大学 | Nagoya University | ||
| 医学部附属病院リハビリテーション科 | |||
| 466-8550 | |||
| 愛知県名古屋市昭和区鶴舞65 | Rehabilitation, Nagoya University,65-Tsurumai Showa, Nagoya, Aichi | ||
| 052-744-1908 | |||
| 052-744-2260 | |||
| ynishida@med.nagoya-u.ac.jp | |||
| 令和3年9月9日 | |||
（３）統括管理者及び研究責任医師以外の臨床研究に従事する者に関する事項
（３）統括管理者及び研究責任医師以外の臨床研究に従事する者に関する事項
| 名古屋大学医学部附属病院 | ||
| 鍬塚 八千代 | ||
| 先端医療開発部 | ||
| 名古屋大学医学部附属病院 | ||
| 小嶋 俊久 | ||
| 整形外科 | ||
| 名古屋大学医学部附属病院 | ||
| 木下 文恵 | ||
| 先端医療開発部 | ||
| 名古屋大学医学部附属病院 | ||
| 天野 学 | ||
| 先端医療開発部 | ||
（４）多施設共同研究に関する事項
（４）多施設共同研究に関する事項
| 多施設共同研究の該当の有無 | なし |
|---|
（５）研究における研究責任医師に関する事項等
（５）研究における研究責任医師に関する事項等
| / | 西田 佳弘 |
Nishida Yoshihiro |
|
|---|---|---|---|
50332698 |
|||
| / | 名古屋大学 |
Nagoya University |
|
リハビリテーション科 |
|||
466-8550 |
|||
愛知県 名古屋市昭和区鶴舞65 |
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052-744-1908 |
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ynishida@med.nagoya-u.ac.jp |
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西田 佳弘 |
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名古屋大学 |
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医学部附属病院リハビリテーション科 |
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466-8550 |
|||
| 愛知県 名古屋市昭和区鶴舞65 | |||
052-744-1908 |
|||
052-744-2260 |
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ynishida@med.nagoya-u.ac.jp |
|||
| あり | |||
| 令和3年9月9日 | |||
| 救急医療部 | |||
（６）研究の実施体制に関する事項
（６）研究の実施体制に関する事項
２ 特定臨床研究の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要
２ 特定臨床研究の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要
（１）特定臨床研究の目的及び内容
（１）特定臨床研究の目的及び内容
| デスモイドは良悪性中間型の（筋）線維芽細胞様腫瘍であり、デスモイドは生命を脅かすことは少ないが、局所浸潤性が強く、患者のQOLを著明に低下させる。抗がん剤や分子標的治療薬の有効性が報告されているが、本邦で正式に保険適用となっている薬剤はない。また、これらの薬剤は副作用が強く、高価であることから悪性腫瘍ではないデスモイドには使用しにくい。我々はdrug repositioning法により、デスモイドを制御するオーラノフィンを同定し、動物実験でその効果を確認した。本剤は抗がん剤、分子標的薬と比較して安価であり、リウマチ薬として長く使用され、重篤な副作用の報告はほとんどない。本研究では第2相臨床研究としてオーラノフィンのデスモイドに対する効果と有害事象を明らかにする。 | |||
| 2 | |||
| 実施計画の公表日 | |||
| 2025年02月28日 | |||
| 23 | |||
| 介入研究 | Interventional | ||
| 単一群 | single arm study | ||
| 非盲検 | open(masking not used) | ||
| 無治療対照/標準治療対照 | no treatment control/standard of care control | ||
| 単群比較 | single assignment | ||
| 治療 | treatment purpose | ||
| なし | |||
| なし | |||
| なし | |||
| デスモイドの確定病理診断 同意取得時の年齢が 18 歳以上の患者 評価可能病変（腫瘍）のある患者 治験開始前 6か月以内に腫瘍の病勢の進行を認める患者、あるいは手術不能の患者 本人（及び代諾者）により、文書にて同意が得られた患者 登録前 14 日以内の観察で ECOG による PS が 0 又は 1 である患者 登録前 14 日以内の検査結果が以下の基準を満たし、十分な臓器機能を有する患者 1) 白血球数≧3,000/mm3 2) 好中球数≧1,500/mm3 3) ヘモグロビン≧9.0 g/dL 4) 血小板数≧10×104/mm3 5) 総ビリルビン≦1.5 mg/dL 6) AST≦100 U/L 7) ALT≦100 U/L 8) クレアチニンクリアランス≧50 mL/min 9) 血清クレアチニン≦1.3 mg/dL 適正な心機能を有し、12 誘導心電図が正常波形である |
Pathologically diagnosed with desmoid Aged 18 years or older at the time of consent With evaluable lesions (tumors) With tumor progression within 6 months prior to the start of the trial, or patients who are inoperable Written consent has been obtained by the person (and the surrogate) With ECOG PS of 0 or 1 on observation within 14 days prior to enrollment Test results within 14 days before enrollment meet the following criteria and have sufficient organ function White blood cell count more than 3,000 / mm3 Number of neutrophils more than 1,500 / mm3 Hemoglobin more than 9.0 g / dL Platelet count more than 10 x 104 / mm3 Total bilirubin less than 1.5 mg / dL AST less than l00 U / L ALT less than 100 U / L Creatinine clearance more than 50 mL / min Serum creatinine less than 1.3 mg / dL Proper cardiac function and a 12-lead ECG with normal waveform |
||
| オーラノフィンの添付文書で禁忌とされる患者 オーラノフィンの添付文書で重要な基本的注意に匹敵する患者 同意取得前 4 週間以内に、オーラノフィンを服用した患者 同意取得前 4 週間以内に抗癌剤あるいは分子標的治療薬を服用した患者 治験責任（分担）医師によって、治験への登録が不適格であると判断される患者 MRI、CT 等の検査が不適な患者 経口薬の内服が困難である患者 |
Patients contraindicated in the auranofin package insert Patients comparable to important basic precautions in the auranofin package insert Patients taking auranofin within 4 weeks prior to consent Patients who took anti-cancer drugs or targeted therapies within 4 weeks before obtaining consent Patients who are judged by the investigator to be ineligible for enrollment in the clinical trial Patients who are unsuitable for MRI, CT, etc. Patients who have difficulty taking oral medications |
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| 18歳 0ヶ月 0週 以上 | 18age 0month 0week old over | ||
| 上限なし | No limit | ||
| 男性・女性 | Both | ||
| 被験者が中止を希望した場合 重篤な有害事象などの安全性上の問題が発生した場合 対象疾患の改善が認められないなどの有効性の問題が発生した場合 手術介入を要する重大なイベントに該当した場合 被験者の妊娠が判明した場合 規制当局からの中止勧告があった場合 効果安全性評価委員会により中止が勧告された場合 その他、治験の一部又は全体の中止、又は中断を必要とする状況が発生した場合 |
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| デスモイド型線維腫症 | desmoid | ||
| D018222 | |||
| デスモイド | desmoid | ||
| あり | |||
| 単群：オーラノフィン3mg 1回1錠1日2錠を朝食後及び夕食後経口投与により、52 週間、病勢進行、死亡あるいは忍容不能な副作用が認められるまで継続する | Single group: Auranofin 3 mg 1 tablet at a time, 2 tablets daily after breakfast and after supper, orally administered for 52 weeks or until disease progression, death or unacceptable side effects. | ||
| なし | |||
| なし | |||
| 無増悪生存率 | Progression free survival | ||
| 奏効率、MRIのT2強調画像による評価、痛み・QOL評価 | Response rate, MRI T2-weighted image evaluation, pain / QOL evaluation | ||
（２）特定臨床研究において有効性又は安全性を明らかにしようとする医薬品等の概要
（２）特定臨床研究において有効性又は安全性を明らかにしようとする医薬品等の概要
| 医薬品 | |||
| 適応外 | |||
| オーラノフィン | |||
| オーラノフィン錠 | |||
| 22700AMX00176000 | |||
（３）特定臨床研究において著しい負担を与える検査その他の行為に用いる医薬品等の概要
（３）特定臨床研究において著しい負担を与える検査その他の行為に用いる医薬品等の概要
３ 特定臨床研究の実施状況の確認に関する事項
３ 特定臨床研究の実施状況の確認に関する事項
（１）監査の実施予定
（１）監査の実施予定
| なし |
（２）特定臨床研究の進捗状況
（２）特定臨床研究の進捗状況
2021年10月05日 |
2021年10月05日 |
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| / | 研究終了 |
Complete |
４ 特定臨床研究の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項
４ 特定臨床研究の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項
| あり | ||
| あり | ||
| インフォームドコンセントにおける同意説明書に記載され、かつ被験者が同意説明を受けた副作用等以外のものを補償 | ||
| なし | ||
５ 特定臨床研究に用いる医薬品等の製造販売をし、又はしようとする医薬品等製造販売業者及びその特殊関係者の当該特定臨床研究に対する関与に関する事項等
５ 特定臨床研究に用いる医薬品等の製造販売をし、又はしようとする医薬品等製造販売業者及びその特殊関係者の当該特定臨床研究に対する関与に関する事項等
（１）特定臨床研究に用いる医薬品等の医薬品等製造販売業者等からの研究資金等の提供等
（１）特定臨床研究に用いる医薬品等の医薬品等製造販売業者等からの研究資金等の提供等
| 沢井製薬 | ||
| なし | ||
| なし | ||
| なし | ||
（２）特定臨床研究に用いる医薬品等の医薬品等製造販売業者等以外からの研究資金等の提供
（２）特定臨床研究に用いる医薬品等の医薬品等製造販売業者等以外からの研究資金等の提供
| なし | ||
６ 審査意見業務を行う認定臨床研究審査委員会の名称等
６ 審査意見業務を行う認定臨床研究審査委員会の名称等
| 名古屋大学臨床研究審査委員会 | Nagoya University Clinical Research Review Board | |
| CRB4180004 | ||
| 愛知県 名古屋市昭和区鶴舞町65番地 | 65-Tsurumai, Showa, Nagoya, AIchi, Aichi | |
| 052-744-2479 | ||
| ethics@med.nagoya-u.ac.jp | ||
| 承認 | ||
７ その他の事項
７ その他の事項
（１）特定臨床研究の対象者等への説明及び同意に関する事項
（１）特定臨床研究の対象者等への説明及び同意に関する事項
（２）他の臨床研究登録機関への登録
（２）他の臨床研究登録機関への登録
（３）特定臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項
（３）特定臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項
| 該当しない | |||
| なし | none | ||
| あり | |||
| 該当しない | |||
| 該当しない | |||
| 該当しない | |||
（４）全体を通しての補足事項等
（４）全体を通しての補足事項等
添付書類（実施計画届出時の添付書類）
添付書類（実施計画届出時の添付書類）
添付書類（終了時（総括報告書の概要提出時）の添付書類）
添付書類（終了時（総括報告書の概要提出時）の添付書類）
| 研究計画書（別記様式第2号）2023.9.20.pdf | ||
| 説明書、同意書.pdf | ||
設定されていません |
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